基因療法涉及治療或工作基因復(fù)制的插入，去除或改變，以治愈疾病或缺陷或減慢疾病的進(jìn)展，從而改善生活質(zhì)量。 人類基因組圖是邁向解決人類健康和疾病的新方法的第一步。 但是，基因療法具有巨大的希望，將遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到細(xì)胞中的任務(wù)仍然是一項(xiàng)巨大的技術(shù)挑戰(zhàn)，并且需要從實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)和適應(yīng)到臨床相關(guān)狀態(tài)。 動(dòng)物細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)的發(fā)展對(duì)于基因療法的進(jìn)展至關(guān)重要。

由單基因缺陷引起的單基因疾?。ɡ缒倚岳w維化，血友病，肌肉營(yíng)養(yǎng)不良和鐮狀細(xì)胞貧血）是人類基因治療的主要靶標(biāo)。

基因療法的第一步是鑒定基因錯(cuò)誤。 接下來(lái)是基因隔離和生成構(gòu)造以進(jìn)行正確表達(dá)。 基因的整合，然后在體內(nèi)或體內(nèi)遞送遺傳物質(zhì)對(duì)于基因治療的成功至關(guān)重要。 在體內(nèi)治療中，遺傳物質(zhì)直接在特定部位引入個(gè)體，在體內(nèi)治療中，靶細(xì)胞在患者體內(nèi)進(jìn)行治療。 然后將這些單元擴(kuò)展并轉(zhuǎn)移回特定位點(diǎn)的個(gè)體。 離體技術(shù)涉及在培養(yǎng)細(xì)胞中的基因治療，然后將其擴(kuò)展并隨后轉(zhuǎn)移到靶組織。

臨床相關(guān)

許多基因療法的臨床研究和試驗(yàn)已經(jīng)批準(zhǔn)并正在全球進(jìn)行。 從1989年到現(xiàn)在，已經(jīng)報(bào)道了約500項(xiàng)臨床研究。 這些研究中有70％用于癌癥治療。